Пегвалиаза (Pegvaliase)

Украина — Пегвалиаза
Германия — Pegvaliase
Италия — Pegvaliase
Международное название: Pegvaliase

Пегвалиаза — это биотехнологическое лекарственное средство, представляющее собой фермент, модифицированный полиэтиленгликолем (ПЭГ), предназначенный для заместительной ферментной терапии. Препарат применяется для снижения уровня фенилаланина в крови у пациентов с фенилкетонурией.

Он используется у взрослых пациентов с недостаточным контролем уровня фенилаланина при стандартной диетотерапии. По фармакологической классификации пегвалиаза относится к ферментным препаратам и средствам для лечения наследственных нарушений обмена аминокислот.

Что это за действующее вещество

Химическое название: пегилированная форма фермента фенилаланин-аммиак-лиазы, полученная из бактериального источника и конъюгированная с полиэтиленгликолем.

Пегвалиаза относится к химической группе ферментных биологических препаратов (пегилированные белки).

Препарат разработан с использованием технологий генной инженерии и пегилирования для повышения стабильности и снижения иммуногенности. Pegvaliase была внедрена в клиническую практику как инновационная терапия фенилкетонурии, позволяющая контролировать уровень фенилаланина без строгого ограничения диеты.

Фармакодинамика

Пегвалиаза не взаимодействует с классическими рецепторами, а действует как фермент, расщепляющий фенилаланин до трансаминных продуктов, включая транс-циннамовую кислоту и аммиак.

Это приводит к снижению концентрации фенилаланина в крови, что предотвращает его токсическое воздействие на центральную нервную систему. Эффект зависит от дозы и индивидуальной иммунной реакции пациента.

Фармакокинетика

Препарат вводится подкожно, после чего постепенно поступает в системный кровоток. Пегилирование увеличивает время циркуляции в организме и снижает скорость выведения.

Фармакокинетика может варьировать в зависимости от иммунного ответа, включая образование антител. Метаболизм происходит через протеолитическое расщепление белка, а продукты метаболизма выводятся естественными путями.

Показания к применению

Фенилкетонурия у взрослых пациентов
Повышенный уровень фенилаланина в крови при недостаточной эффективности диетотерапии

Формы выпуска и дозировки

Раствор для подкожного введения в предварительно заполненных шприцах 2,5 мг
Раствор для подкожного введения в предварительно заполненных шприцах 10 мг
Раствор для подкожного введения в предварительно заполненных шприцах 20 мг

Побочные эффекты и противопоказания

Побочные эффекты: реакции в месте инъекции, артралгия, головная боль, усталость, кожные высыпания, анафилаксия, иммунные реакции.

Противопоказания: гиперчувствительность, анафилактические реакции в анамнезе, требующие особой осторожности при повторном введении.

Фармакологическая группа

Пегвалиаза относится к ферментным препаратам и средствам для лечения наследственных метаболических заболеваний. Она входит в подгруппу ферментозаместительной терапии, применяемой для коррекции нарушений обмена аминокислот.

Такие препараты направлены на восполнение или замену отсутствующих или дефектных ферментов, что позволяет контролировать уровень токсичных метаболитов и улучшать клиническое состояние пациентов с редкими генетическими заболеваниями.