Нитизинон (Nitisinone)

Украина — Нитизинон; Германия — Nitisinon; Италия — Nitisinone; Международное название: Nitisinone.

Нитизинон — это лекарственное средство, применяемое для лечения редких наследственных метаболических заболеваний, связанных с нарушением обмена аминокислоты тирозина. Препарат используется в терапии наследственной тирозинемии типа I и некоторых других нарушений метаболизма.

Он действует путем ингибирования ключевого фермента в пути катаболизма тирозина, предотвращая образование токсичных метаболитов. По фармакологической классификации относится к ингибиторам ферментов тирозинового обмена и применяется в области орфанных метаболических заболеваний.

Что это за действующее вещество

Химическое название: 2-(2-нитро-4-трифторметилбензоил)-1,3-циклогександион.

Химическая группа: производные трикетонов, ингибиторы фермента 4-гидроксифенилпируватдиоксигеназы.

История применения: Nitisinone первоначально был разработан как гербицидное соединение, однако позже было обнаружено его ингибирующее действие на фермент тирозинового обмена. В конце XX века препарат был внедрен в клиническую практику для лечения наследственной тирозинемии типа I.

Фармакодинамика

Нитизинон ингибирует фермент 4-гидроксифенилпируватдиоксигеназу (HPPD), участвующий в катаболизме тирозина.

Блокирование этого фермента предотвращает образование токсичных метаболитов, таких как фумарилацетоацетат и сукцинилацетон, которые вызывают повреждение печени и почек у пациентов с тирозинемией типа I. В результате снижается токсическое воздействие на ткани и улучшается клиническое состояние пациентов.

Фармакокинетика

После перорального приема нитизинон хорошо всасывается из желудочно-кишечного тракта.

Максимальная концентрация в плазме достигается через несколько часов после приема. Препарат связывается с белками плазмы крови и имеет относительно длительный период полувыведения, что позволяет применять его один раз в сутки. Метаболизируется в печени и выводится преимущественно почками.

Показания к применению

• наследственная тирозинемия типа I;
• алкаптонурия (в отдельных случаях);
• другие редкие нарушения метаболизма тирозина (по назначению специалиста).

Формы выпуска и дозировки

• капсулы 2 мг;
• капсулы 5 мг;
• капсулы 10 мг;
• капсулы 20 мг;
• пероральная суспензия 4 мг/мл.

Побочные эффекты и противопоказания

Побочные эффекты: повышение уровня тирозина в крови, нарушения зрения, фоточувствительность, кератит, головная боль, тромбоцитопения.

Иногда возможны кожные реакции, раздражение глаз и повышение печеночных ферментов.

Противопоказания: гиперчувствительность к препарату, тяжелые нарушения зрения, индивидуальная непереносимость компонентов препарата.

Похожие действующие вещества

• Сапроптерин;
• Бетаин;
• Натрия фенилбутират;
• Глицеролфенилбутират.

Фармакологическая группа

Нитизинон относится к группе препаратов для лечения наследственных метаболических заболеваний. Он является ингибитором фермента тирозинового обмена.

Средства этой группы используются преимущественно при редких генетических заболеваниях, сопровождающихся накоплением токсичных метаболитов. Их применение позволяет контролировать метаболические нарушения и предотвращать поражение внутренних органов.

Ниже представлены препараты, содержащие действующее вещество Нитизинон