Элосульфаза альфа (Elosulfase alfa)

Украина — Элосульфаза альфа
Германия — Elosulfase alfa
Италия — Elosulfase alfa
Международное название: Elosulfase alfa

Элосульфаза альфа — рекомбинантный фермент, применяемый для заместительной ферментной терапии при редких наследственных заболеваниях обмена веществ. Является аналогом человеческого фермента N-ацетилгалактозамин-6-сульфатсульфатазы.

Препарат используется для лечения мукополисахаридоза IV типа A (синдром Моркио A), способствуя снижению накопления гликозаминогликанов в тканях. Относится к группе ферментных препаратов для заместительной терапии.

Что это за действующее вещество

Химическое название: рекомбинантная человеческая N-ацетилгалактозамин-6-сульфатсульфатаза (Elosulfase alfa). Относится к группе ферментов. Elosulfase alfa был разработан с использованием биотехнологий для лечения лизосомных болезней накопления.

Фармакодинамика

Элосульфаза альфа восполняет дефицит фермента, участвующего в деградации гликозаминогликанов (кератансульфата и хондроитин-6-сульфата). Это снижает их накопление в лизосомах клеток, улучшает функцию тканей и замедляет прогрессирование заболевания.

Фармакокинетика

Вводится внутривенно, после чего распределяется в тканях организма.

Захватывается клетками через рецепторы маннозо-6-фосфата, метаболизируется до аминокислот. Выводится преимущественно путём клеточного катаболизма.

Показания к применению

• Мукополисахаридоз IV типа A (синдром Моркио A)

Формы выпуска и дозировки

• Раствор для инфузий 1 мг/мл (флаконы)

Побочные эффекты и противопоказания

Побочные эффекты: инфузионные реакции, головная боль, лихорадка, тошнота, аллергические реакции. Противопоказания: гиперчувствительность к препарату (с осторожностью при тяжёлых реакциях).

Похожие действующие вещества

• Идурсульфаза
• Ларонидаза
• Галсульфаза

Фармакологическая группа

Элосульфаза альфа относится к группе ферментных препаратов, подгруппе средств для заместительной терапии при лизосомных болезнях накопления. Эти препараты восполняют дефицит ферментов, нарушенный при генетических заболеваниях, и способствуют нормализации метаболизма на клеточном уровне.

Ниже представлены препараты, содержащие действующее вещество Элосульфаза альфа