Пегваліаза (Pegvaliase)

Україна — Пегваліаза
Німеччина — Pegvaliase
Італія — Pegvaliase
Міжнародна назва: Pegvaliase

Пегваліаза — це біотехнологічний лікарський засіб, що являє собою фермент, модифікований поліетиленгліколем (ПЕГ), призначений для замісної ферментної терапії. Препарат застосовується для зниження рівня фенілаланіну в крові у пацієнтів із фенілкетонурією.

Використовується у дорослих пацієнтів із недостатнім контролем рівня фенілаланіну при стандартній дієтотерапії. За фармакологічною класифікацією пегваліаза належить до ферментних препаратів і засобів для лікування спадкових порушень обміну амінокислот.

Що це за діюча речовина

Хімічна назва: пегільована форма ферменту фенілаланін-аміак-ліази, отримана з бактеріального джерела та кон’югована з поліетиленгліколем.

Пегваліаза належить до хімічної групи ферментних біологічних препаратів (пегільовані білки).

Препарат розроблений із використанням технологій генної інженерії та пегіліювання для підвищення стабільності та зниження імуногенності. Pegvaliase була впроваджена в клінічну практику як інноваційна терапія фенілкетонурії, що дозволяє контролювати рівень фенілаланіну без суворого обмеження дієти.

Фармакодинаміка

Пегваліаза не взаємодіє з класичними рецепторами, а діє як фермент, що розщеплює фенілаланін до трансамінних продуктів, включаючи транс-циннамову кислоту та аміак.

Це призводить до зниження концентрації фенілаланіну в крові, що запобігає його токсичному впливу на центральну нервову систему. Ефект залежить від дози та індивідуальної імунної реакції пацієнта.

Фармакокінетика

Препарат вводиться підшкірно, після чого поступово надходить у системний кровотік. Пегіліювання збільшує час циркуляції в організмі та знижує швидкість виведення.

Фармакокінетика може варіювати залежно від імунної відповіді, включаючи утворення антитіл. Метаболізм відбувається шляхом протеолітичного розщеплення білка, а продукти метаболізму виводяться природними шляхами.

Показання до застосування

Фенілкетонурія у дорослих пацієнтів
Підвищений рівень фенілаланіну в крові при недостатній ефективності дієтотерапії

Форми випуску та дозування

Розчин для підшкірного введення у попередньо заповнених шприцах 2,5 мг
Розчин для підшкірного введення у попередньо заповнених шприцах 10 мг
Розчин для підшкірного введення у попередньо заповнених шприцах 20 мг

Побічні ефекти та протипоказання

Побічні ефекти: реакції в місці ін’єкції, артралгія, головний біль, втома, шкірні висипання, анафілаксія, імунні реакції.

Протипоказання: гіперчутливість, анафілактичні реакції в анамнезі, що потребують особливої обережності при повторному введенні.

Подібні діючі речовини

Сапроптерин
Амінокислотні суміші для лікування фенілкетонурії

Фармакологічна група

Пегваліаза належить до ферментних препаратів і засобів для лікування спадкових метаболічних захворювань. Вона входить до підгрупи ферментозамісної терапії, що застосовується для корекції порушень обміну амінокислот.

Такі препарати спрямовані на заміщення або компенсацію відсутніх чи дефектних ферментів, що дозволяє контролювати рівень токсичних метаболітів і покращувати клінічний стан пацієнтів із рідкісними генетичними захворюваннями.