Нітизинон (Nitisinone)

Україна — Нітизинон; Німеччина — Nitisinon; Італія — Nitisinone; Міжнародна назва: Nitisinone.

Нітизинон — це лікарський засіб, що застосовується для лікування рідкісних спадкових метаболічних захворювань, пов’язаних із порушенням обміну амінокислоти тирозину. Препарат використовується в терапії спадкової тирозинемії типу I та деяких інших порушень метаболізму.

Він діє шляхом інгібування ключового ферменту в шляху катаболізму тирозину, запобігаючи утворенню токсичних метаболітів. За фармакологічною класифікацією належить до інгібіторів ферментів тирозинового обміну та застосовується у сфері орфанних метаболічних захворювань.

Що це за діюча речовина

Хімічна назва: 2-(2-нітро-4-трифторметилбензоїл)-1,3-циклогександіон.

Хімічна група: похідні трикетонів, інгібітори ферменту 4-гідроксифенілпіруватдіоксигенази.

Історія застосування: Nitisinone спочатку був розроблений як гербіцидна сполука, однак пізніше було виявлено його інгібуючу дію на фермент тирозинового обміну. Наприкінці XX століття препарат був впроваджений у клінічну практику для лікування спадкової тирозинемії типу I.

Фармакодинаміка

Нітизинон інгібує фермент 4-гідроксифенілпіруватдіоксигеназу (HPPD), що бере участь у катаболізмі тирозину.

Блокування цього ферменту запобігає утворенню токсичних метаболітів, таких як фумарилацетоацетат і сукцинилацетон, які спричиняють ураження печінки та нирок у пацієнтів із тирозинемією типу I. У результаті знижується токсичний вплив на тканини та покращується клінічний стан пацієнтів.

Фармакокінетика

Після перорального прийому нітизинон добре всмоктується з шлунково-кишкового тракту.

Максимальна концентрація в плазмі досягається через кілька годин після прийому. Препарат зв’язується з білками плазми крові та має відносно тривалий період напіввиведення, що дозволяє застосовувати його один раз на добу. Метаболізується в печінці та виводиться переважно нирками.

Показання до застосування

• спадкова тирозинемія типу I;
• алкаптонурія (в окремих випадках);
• інші рідкісні порушення метаболізму тирозину (за призначенням спеціаліста).

Форми випуску та дозування

• капсули 2 мг;
• капсули 5 мг;
• капсули 10 мг;
• капсули 20 мг;
• пероральна суспензія 4 мг/мл.

Побічні ефекти та протипоказання

Побічні ефекти: підвищення рівня тирозину в крові, порушення зору, фоточутливість, кератит, головний біль, тромбоцитопенія.

Іноді можливі шкірні реакції, подразнення очей і підвищення печінкових ферментів.

Протипоказання: гіперчутливість до препарату, тяжкі порушення зору, індивідуальна непереносимість компонентів препарату.

Подібні діючі речовини

• Сапроптерин;
• Бетаїн;
• Натрію фенілбутират;
• Гліцеролфенілбутират.

Фармакологічна група

Нітизинон належить до групи препаратів для лікування спадкових метаболічних захворювань. Він є інгібітором ферменту тирозинового обміну.

Засоби цієї групи використовуються переважно при рідкісних генетичних захворюваннях, що супроводжуються накопиченням токсичних метаболітів. Їх застосування дозволяє контролювати метаболічні порушення та запобігати ураженню внутрішніх органів.

Нижче представлені препарати, що містять діючу речовину Нітизинон