Карглумова кислота (Carglumic acid)

Україна — Карглумова кислота
Німеччина — Carglumsäure
Італія — Acido carglumico
Міжнародна назва: Carglumic acid
Синоніми — N-карбамоіл-L-глутамінова кислота

Карглумова кислота — це лікарський засіб, що застосовується для лікування рідкісних спадкових порушень обміну речовин, пов’язаних із порушенням циклу сечовини. Основне застосування речовини пов’язане з лікуванням гіперамоніємії, що виникає при дефіциті ферменту N-ацетилглутаматсинтази.

Препарат сприяє зниженню рівня аміаку в крові та запобігає розвитку токсичного впливу аміаку на центральну нервову систему. Карглумова кислота належить до фармакологічної групи метаболічних засобів і активаторів ферментів циклу сечовини.

Що це за діюча речовина

Карглумова кислота — синтетичний аналог N-ацетилглутамату з хімічною назвою N-карбамоіл-L-глутамінова кислота. Хімічна формула речовини — C6H10N2O5.

За хімічною групою речовина належить до похідних амінокислот і метаболічних активаторів ферментів циклу сечовини.

Carglumic acid була розроблена як засіб для лікування спадкового дефіциту N-ацетилглутаматсинтази — рідкісного генетичного захворювання, що призводить до порушення утилізації аміаку в організмі.

Фармакодинаміка

Карглумова кислота діє як функціональний аналог N-ацетилглутамату — природного активатора ферменту карбамоїлфосфатсинтетази I, ключового ферменту циклу сечовини.

Активація цього ферменту посилює перетворення аміаку на сечовину, що сприяє зниженню концентрації аміаку в крові та запобігає розвитку гіперамоніємії.

Фармакокінетика

Після перорального прийому карглумова кислота всмоктується в шлунково-кишковому тракті. Максимальна концентрація в плазмі зазвичай досягається через кілька годин.

Препарат розподіляється в тканинах організму та частково метаболізується. Виведення відбувається головним чином через нирки.

Показання до застосування

• дефіцит N-ацетилглутаматсинтази
• гіперамоніємія при порушеннях циклу сечовини
• метаболічні порушення, що супроводжуються підвищенням рівня аміаку

Форми випуску та дозування

• таблетки дисперговані 200 мг

Побічні ефекти та протипоказання

• нудота
• блювання
• діарея
• біль у животі
• головний біль
• підвищена температура
• алергічні реакції
• гіперчутливість до компонентів препарату

Подібні діючі речовини

• Натрію фенілбутират
• Натрію бензоат
• Гліцерол фенілбутират
• Аргінін
• Цитрулін

Фармакологічна група

Карглумова кислота належить до фармакологічної групи метаболічних засобів, що застосовуються при спадкових порушеннях обміну речовин. Вона входить до підгрупи препаратів, які активують ферменти циклу сечовини.

Препарати цієї групи використовуються для зниження концентрації аміаку в крові при вроджених дефектах метаболізму. Вони допомагають відновити нормальне функціонування циклу сечовини та запобігти токсичному впливу аміаку на організм.

Нижче представлені препарати, що містять діючу речовину Карглумова кислота