Елосульфаза альфа (Elosulfase alfa)

Україна — Елосульфаза альфа
Німеччина — Elosulfase alfa
Італія — Elosulfase alfa
Міжнародна назва: Elosulfase alfa

Елосульфаза альфа — рекомбінантний фермент, що застосовується для замісної ферментної терапії при рідкісних спадкових захворюваннях обміну речовин. Є аналогом людського ферменту N-ацетилгалактозамін-6-сульфатсульфатази.

Препарат використовується для лікування мукополісахаридозу IV типу A (синдром Моркіо A), сприяючи зниженню накопичення глікозаміногліканів у тканинах. Належить до групи ферментних препаратів для замісної терапії.

Що це за діюча речовина

Хімічна назва: рекомбінантна людська N-ацетилгалактозамін-6-сульфатсульфатаза (Elosulfase alfa). Належить до групи ферментів. Elosulfase alfa був розроблений із використанням біотехнологій для лікування лізосомних хвороб накопичення.

Фармакодинаміка

Елосульфаза альфа відновлює дефіцит ферменту, що бере участь у деградації глікозаміногліканів (кератансульфату та хондроїтин-6-сульфату). Це знижує їх накопичення в лізосомах клітин, покращує функцію тканин і уповільнює прогресування захворювання.

Фармакокінетика

Вводиться внутрішньовенно, після чого розподіляється в тканинах організму.

Захоплюється клітинами через рецептори манозо-6-фосфату, метаболізується до амінокислот. Виводиться переважно шляхом клітинного катаболізму.

Показання до застосування

• Мукополісахаридоз IV типу A (синдром Моркіо A)

Форми випуску та дозування

• Розчин для інфузій 1 мг/мл (флакони)

Побічні ефекти та протипоказання

Побічні ефекти: інфузійні реакції, головний біль, лихоманка, нудота, алергічні реакції. Протипоказання: гіперчутливість до препарату (з обережністю при тяжких реакціях).

Подібні діючі речовини

• Ідурсульфаза
• Ларонідаза
• Галсульфаза

Фармакологічна група

Елосульфаза альфа належить до групи ферментних препаратів, підгрупи засобів для замісної терапії при лізосомних хворобах накопичення. Ці препарати відновлюють дефіцит ферментів, порушений при генетичних захворюваннях, і сприяють нормалізації метаболізму на клітинному рівні.

Нижче представлені препарати, що містять діючу речовину Елосульфаза альфа